Dalla terapia genica all'editing del genoma Crispr/Cas9

Utilizzare il DNA come un farmaco, mirato alla cura di varie malattie tra cui quelle rare, che si manifestano in genere nell'infanzia e hanno origine genetica. Le malattie rare, nel loro complesso, non lo sono poi così tanto: ne sono state descritte oltre 6.000 e rappresentano circa il 10% delle patologie umane. 1,5 milioni di pazienti in Italia e decine di milioni in tutta Europa. Susanna Tomasoni, capo del Laboratorio di Terapia Genica e Riprogrammazione Cellulare dell’Istituto Mario Negri di Bergamo racconta le nuove frontiere della medicina e spiega come la terapia genica punti a correggere il difetto genetico all'origine della malattia.

L'intervista è stata realizzata da Rai Scuola durante il Festival della Scienza di Genova 2018 contestualmente alla conferenza: Malattie genetiche rare - Dalla terapia genica all’editing del genoma con CRISPR/Cas9.